Puede ocurrir, aunque no es frecuente, sobre todo en los casos de anomalías congénitas donde el bebé posee el gen portador de la enfermedad y aquel puede desarrollarse en cualquier etapa de su vida.

Para ello, los médicos deben evaluar si el trasplante de médula ósea puede llevarse a cabo utilizando las propias CM del recién nacido (donde se buscará aislar el gen portador de la enfermedad), o empleando CM de un familiar o donador compatible.